Үмүттүн кулпусун ачуу: EB менен күрөшүү үчүн вирустарды колго алуу

Сизди ЭБдин кайсы аспектиси көбүрөөк кызыктырат?

Менин каалоом терең тамыр жайган ЭБ себеп болгон генетикалык өзгөрүүлөрдү оңдоонун жаңы жолдорун издөө. Гендик терапия аркылуу ачылган келечектүү жолдор бизди бул трансформациялык ыкма менен алдыга жылдырууга түрткү берди. Вирустук векторлор, биздин баа жеткис лабораториялык куралдарыбыз, генетикалык өзгөрүүлөрдү коррекциялоонун же ЭБде жабыркаган белокторду калыбына келтирүү үчүн дени сак гендерди жеткирүүнүн маанилүү ыкмасы катары пайда болду. Бул векторлор, көбүнчө ар түрдүү вирустардан (мисалы, аденовирус же герпесвирус), бизге ЭБ менен ооруган адамдардагы гендердин потенциалдуу "дарылоосуна" жол сунуштайбыз. Окумуштуулар катары биз бейтаптарга туура диагноз коюу үчүн заманбап молекулярдык куралдарды колдонууну максат кылабыз. Андан кийин, биз анын генетикалык тамырынан баштап оорунун белгилерин азайтуу, атүгүл айыктыруунун жолдорун табууга аракет кылабыз.

Сиздин ишиңиз EB менен жашаган адамдарга кандай айырмачылык кылат?

Биздин изилдөө аракеттерибиз а теридеги бардык ыйлаакчаларды жана жарааттарды айыктырууга жардам бере турган актуалдуу "вирустук крем" алып келген EB менен адамдар тарабынан жапа чеккен дарыланган аймактарды туруктуу айыктыруу. Биздин изилдөөбүз али эксперименталдык стадиясында болсо да, биз чочко (чочко) псевдораби вирусуна (Herpesviridae вирустарынын үй-бүлөсүнөн) негизделген бул жаңы вирустук векторго чоң үмүт артабыз. Бул тери клеткаларын бутага алуу үчүн табигый жөндөмдүүлүк, жакшыртылган коопсуздук жана жеңил масштабдуу өндүрүш сыяктуу башкаларга караганда артыкчылыктарды сунуш кылат. Бул вирусту колдонуп, биз максат кылабыз Учурда клиникалык сыноолордо болгондорду толуктаган RDEB үчүн дарылоону түзүү, алар колдонулгандан кийин узакка созулган таасири үчүн потенциалы бар.

ЭБде иштөөгө сизге ким/эмне түрткү болду?

Менин EB изилдөөлөрүндөгү сапарым докторлуктан кийинки жылдарымдан башталган Мен ЭБнын ар кандай түрлөрү бар адамдарды генетикалык тестирлөөдө кызматташкан. Дал ушул мезгилде мен үй-бүлөнүн генетикалык маалыматын чогултуу үчүн Ла-Пас ооруканасында доктор Рауль де Лукас менен дерматология боюнча консультацияларга катышууга мүмкүнчүлүк алдым. Ал жерде мен EB менен жашаган үй-бүлөлөр менен сүйлөшүүгө мүмкүнчүлүк алдым жана Испаниянын DEBRA командасынын адамдары менен тааныштым. Изилдөөнүн кыйынчылыктарына жана нааразычылыгына карабастан, бул адамдык байланыш бизди күн сайын лабораторияда кармап турат. биз EB менен жашагандардын баарына үмүт шооласын алып келебиз.

DEBRAдан каржылоо сиз үчүн эмнени билдирет?

Бул каржылоо бул жаңы вирустук вектордун өндүрүштүк платформасын иштеп чыгуу жана адамдын терисине колдонула турган препаратты өндүрүү үчүн коопсуздукту жогорулатуу мүмкүнчүлүгүн билдирет. Мен үчүн, бул ЭБ изилдөөлөрүндө менин көз карашымды ишке ашыруу үчүн көз карандысыздыкка карай жол.

EB изилдөөчүсү катары жашооңуздагы бир күн кандай болот?

Лабораторияга келгенде, мен биринчи кезекте электрондук каттарды жана күтүлбөгөн тапшырмаларды текшерем. Анан мен өзүмдүн тобум менен жолугушам, көбүнчө кофе ичип, биз алган натыйжаларды талкуулайбыз жана алдыга жылуу үчүн эксперименттерди иштеп чыгуу. Биз жарыяланган бардык жаңы натыйжаларды карап чыгуу башка изилдөөчүлөр тарабынан бул куралдарды in vivo жеткирүү үчүн ар кандай генди редакциялоо куралдарына жана вирустук векторлорго карата. Айрыкча ББда жүргүзүлүп жаткандар, ошондой эле терини дарылоого өтүшү мүмкүн болгон башка шарттарда.

Андан кийин лабораториялык стендде иштөө эксперименттерди жүргүзүү жана кээде биздин натыйжаларды жазуу Жарыялоо үчүн кол жазмаларга же конференциялардагы баяндамаларга жана гранттык сунуштарга менин күнүмдүн калган бөлүгү ээлейт.

Сиздин командаңызда кимдер жана алар сиздин EB изилдөөңүздү колдоо үчүн эмне кылышат?

Мен изилдөөмдү EB менен баштадым Доктор Родольфо Муриллас, CIEMAT илимий кызматкери, жана Доктор Марта Гарсиа, Мадриддеги Карлос III университетинин профессору. Менин насаатчым Родольфо менин изилдөөчү катары билим алуумда фундаменталдуу болгон. Марта мени EB изилдөөмдүн алгачкы этаптары аркылуу жетектеди. Экөө тең EB диагностикасы, моделдөө жана дарылоо боюнча чоң тажрыйба алып келет. Биргелешип, алар мага генди редакциялоочу терапевтикалык куралдарды түзүүгө, тери оорулары үчүн моделдерди түзүүгө, алар адамдарда клиникалык сыноолорго өткөнгө чейин жаңы терапияларды сынап көрүүгө, вирустук векторлорду чыгарууга жана микроскоп астында тери үлгүлөрүн анализдөөгө жардам беришет. Диана де Прадо биздин команданын акыркы толуктоо болуп саналат. Докторант катары ал вирустук векторлорду өндүрүү жана тестирлөө боюнча эксперименталдык иштерге, ошондой эле эксперименталдык долбоорлоого жана натыйжаларды талдоого активдүү катышат. ЭБ үчүн бул терапиялык вирустарды изилдөө мен үйрөнүп жаткан кошумча көндүмдөрдү талап кылат Доктор Мирентху Сантос, CIEMAT изилдөөчүсү, EB моделдери боюнча эксперт. Бул долбоордун негизги өнөктөшү болуп саналат Доктор Сильвия Гомес, Мадрид автономиялык университетинин профессору. Ал герпесвирустун векторлоруна адистешкен, атап айтканда, чочконун псевдорабиясы вирусу бул илимий долбоордун негизги максаты жана аны ген терапиясында колдонуу.

ЭБде иштебегенде кантип эс аласың?

Лабораториядагы күнүмдү бүтүргөндөн кийин, үй-бүлөм менен чогуу болуп, күйөөм жана балдарым менен жакшы тамактануу жана күн кандай өткөнү тууралуу сүйлөшүүгө убакыт келди. Дагы бир хоббим – курсак бийи. Мен жарым профессионалдык топко катышам, жылына бир же эки жолу концерт коюп турабыз.