JEBди ламинин протеин менен дарылоо

2025-жылга чейин.

Жетектөөчү илимий кызматкер: Доктор Мэттью Кейли тери изилдөө, матрицалык биология жана in vitro тери моделдерин түзүү боюнча он жылдан ашык тажрыйбасы бар Клетка Биологиясы боюнча улук окутуучу (Blizard институту). Учурда ал ар кандай тери ооруларына багытталган клиникага чейинки сыноолорду жүргүзүүдө, анын ичинде JEB.

Кош изилдөөчүлөр: Доктор Эмануэль Рогнони - QMUL Blizard институтунун улук окутуучусу. Докторантура учурунда ал KEB субтипине көңүл бурган, анда ал эпителиалдык өзөк клеткасынын гомеостазы үчүн интегринди бириктирүүчү Kindlin-1 протеининин жаңы функциясын ачып берген. Ал андан ары терини изилдөө боюнча адистешкен, проф Фиона Уатттын лабораториясында (KCL) ар кандай тери фибробласт субпопуляциялары өнүгүү жана жараларды айыктыруу учурунда бири-бирине кандайча таасир эткенин изилдеген. Геном боюнча кеңири секвенирлөө технологияларын, инновациялык 2D/3D маданият платформаларын жана теринин трансгендик/оору моделдерин колдонуу менен анын тобу теринин ден соолугуна жана оорусуна фибробласттын гетерогендүүлүгүнүн молекулярдык механизмдерин жана кесепеттерин ачып жатат.

Кызматташтар: BioLamina.

"Биздин ыкма ыйлаакчаларды тез дарылоого жана теринин ден соолугун калыбына келтирүүгө, өзгөчө жаш пациенттердин жашоосунун жана жашоосунун сапатын жакшыртууга мүмкүнчүлүк берет, бул жерде башка дарылоо мүмкүн эмес."

– Доктор Мэттью Кейли

Гранттын аталышы: JEBди рекомбинант ламинин 332 менен дарылоо

JEB үчүн эч кандай даба жок, ооруну башкаруу ыйлаакчаларды башкарууга, инфекцияларды көзөмөлдөөгө жана кыйынчылыктардын алдын алууга багытталган. Оорунун тамырында териден ламинин-332 белогунун жоголушу жатат. Эгерде биз ламинин-332ди калыбына келтире алсак, анда жарааттын айыгышын тездетип, JEB бейтаптарынын терисинин дени сак болушун калыбына келтирип, алардын жашоосун жакшырта алабыз. Биздин маалыматтар синтетикалык ламинин-332 толуктоо JEB оорунун белгилерин жакшыртуу мүмкүнчүлүгү бар экенин көрсөтүп турат.

Бул долбоор эффективдүү оңдоо үчүн JEB бейтаптарынын терисине ламинин-332 жеткирүүнүн эң мыкты ыкмаларын аныктоого багытталган. Биздин уникалдуу клиникага чейинки JEB моделибизди колдонуп, биз ар кандай жеткирүү ыкмаларын, ыйлааксыз, бирок оңой бузулган териге пайда алып келе турган инъекцияларды жана ыйлаакчалуу териге пайда алып келе турган жергиликтүү гелди сынап көрөбүз. Биз ламинин калыбына келтирүү канчалык кеңири таралганын, ал канча убакытка созулаарын жана теринин түзүлүшүнө жана жарааттардын айыгышына тийгизген таасирин көрсөткөн маалыматтарды түзөбүз.

Бул долбоор үчүн биз илимий жана клиникалык колдонуу үчүн ламининдерди өндүрүүгө адистешкен BioLamina швед компаниясы менен тыгыз кызматташып жатабыз. Эгерде биздин клиникага чейинки сыноолорубуз ийгиликтүү болсо, бул уникалдуу өнөктөштүк бул ишти тез арада пациентке жылдырууга мүмкүндүк берет. Синтетикалык ламинин-332 менен толуктоо айыктыруучу дарылоо болушу мүмкүн эмес, бирок биздин ыкма ыйлаакчаларды тез дарылоого жана теринин ден соолугун калыбына келтирүүгө, өзгөчө жаш пациенттердин жашоосунун жана жашоосунун сапатын жакшыртууга мүмкүнчүлүк берет, бул жерде башка дарылоо мүмкүн эмес.

Junctional эпидермолиз буллоза (JEB) сейрек кездешүүчү генетикалык тери оорусу болуп саналат, ал биздин эң маанилүү коргоочу тосмо болгон теринин кеңири таралган ыйлаакчаларга жана жараатты айыктыруу жөндөмүнүн бузулушуна алып келет. Бул теринин сырткы катмарын дененин калган бөлүгүнө бекитип турган маанилүү белоктордун жоголушу менен шартталган. Эң оор түрү, JEB оор түрү, анкердик структуранын негизги компоненти болгон ламинин-332 бөлүктөрүнүн биринин толук жоголушу менен шартталган. JEBдин бул түрү менен ооруган ымыркайлардын дээрлик бардыгы терисинин иштебегендигинен экинчи туулган күнүнө чейин өлүшөт. JEB менен ооруган бейтаптар начар жараат айыгат жана алар кан менен уулануу (сепсис) коркунучун жогорулатат, айыкпай калган жарааттардагы коюу ашыкча жара ткандарын иштеп чыгат. Жаралардын көлөмүнөн улам ЭБнын бул оор түрү өтө ооруйт.

Азырынча бул өлүмгө алып келген тери оорусун токтотуу же айыктыруу үчүн эч кандай натыйжалуу дарылоо жок. BioLamina менен биргеликте биз синтетикалык ламинин (BioLamina тарабынан чыгарылган) биздин JEB моделибизде жарааттарды айыктыруу жана териде ыйлаакчаларды болтурбоо мүмкүнчүлүгүн текшерип көрүүнү сунуштайбыз. Биз ламининди териге жеткирүүнүн ар кандай жолдорун сынап көрөбүз (Максат-1), анын териде канча убакыт калаарын (Максат-2) жана теринин бекемдигин (Максат-3) жана жарааттын айыгышын жакшыртаарын аныктайбыз (Максат-4). Биздин максат JEB бейтаптарынын терисин жакшыртуу, жарааттарды айыктыруу жана ошондуктан сепсиске жана эрте өлүмгө алып келиши мүмкүн болгон инфекциялардын коркунучун азайтуу.

2025-жылга чейин.